В «Хадасе» исследуют лечение кистозного фиброза

В эти дни в медицинском центре «Хадаса хар ха Цофим» началось международное исследование, целью которого является изучение возможности исправления генетического сбоя у больных муковисцидозом (кистозным фиброзом). Новое исследование основывается на исследованиях, ранее проводимых в «Хадасе», при участии американской компании PTC Therapeutics.

Кистозный фиброз или муковисцидоз является тяжелым, наследственным заболеванием, при котором, вследствие мутации гена трансмембранного регулятора муковисцидоза, происходит поражение желез внешней секреции, и наблюдаются серьезные помехи в функционировании органов желудочно-кишечного тракта, и дыхательных органов.

В новом исследовании участвуют двести восемь добровольцев, больных муковисцидозом, и оно будет проходить в центрах лечения кистозного фиброза, на севере Америки, в Европе и в Израиле. Возглавляет исследование профессор Эйтан Карем, директор детского отделения и центра лечения муковисцидоза в «Хадаса Хаар ха Цофим», вместе с профессором Михаэлем Вильшанским, директором детского гастроэнтерологического отделения.

Основной целью исследования является изучение влияния опытного лекарственного средства Ataluren на легкие людей, больных муковисцидозом. Данное средство помогает нормальному функционированию легких, уменьшая воспаление легких, и прочие симптомы, присущие кистозному фиброзу, и улучшая качество жизни больных.

Данное лекарство сосредотачивает свое действие на изменениях в генетическом коде, подверженном мутации, вследствие которой происходит 10% от всех случаев заболевания муковисцидозом, и приводит к прекращению синтеза определенного белка CFTR.

Исследование, которое займет несколько месяцев, будет проходить в научных центрах Европы, а именно в Бельгии, Канаде, Франции, Германии, Италии, Голландии, Испании, Швеции, Британии. Также оно будет осуществляться в исследовательских институтах США и, разумеется, Израиля.

По материалам от медцентра «Хадаса»