новости
02.09.2008
Испытания нового лекарства прошли успешно!
Вторая часть клинических испытаний нового лекарства от кистозного фиброза (муковисцидоза), разработанного американской компанией PTC, и университетским медцентром «Хадаса», прошла вполне успешно.
Это лекарственное средство способно, как заявляют ученые и медики, восстановить структуру и функцию белка, под названием трансмембранный регулятор кистозного фиброза, и не дающего произойти генной мутации, вследствие которой и развивается заболевание.
Мутаций гена, кодирующего муковисцидозный трансмембранный регулятор проводимости, существует очень большое количество. При этом в Израиле у большинства больных кистозным фиброзом наблюдается мутация nonsense.
В целом в мире эта же мутация составляет около 10% всех случаев муковисцидоза. И именно на больных с мутацией nonsense проводилась вторая часть клинических испытаний нового препарата.
Это лекарственное средство, получившее название 124 PTC, было разработано компанией PTC на основе исследований, проведенных профессором Эйтаном Керемом, директором педиатрического отделения университетской больницы «Хадаса Хар ха Цофим», и доктором Михаэлем Вильшинским, директором отделения детской гастроэнтерологии.
Во второй части клинических испытаний 124 PTC участвовали двадцать три взрослых добровольца, больных кистозным фиброзом. У более чем 90% из них муковисцидоз уже привел к частичной потере зрения, инфекции в легких и другим серьезным проблемам со здоровьем.
Добровольцам были предложены две «серии» лечения опытным лекарством. Каждая «серия» длилась две недели. Поначалу добровольцы получали небольшие дозы лекарства, которые повышались в процессе лечения.
Результаты испытаний были удовлетворительными – у половины больных выработка трансмембранного регулятора кистозного фиброза пришла в норму уже после первой «серии» лечения. У них восстановилось зрение, они прибавили в весе, и общее состояние их здоровья в целом улучшилось.
Профессор Эйтан Керем сказал «Этот опыт демонстрирует нам потенциал индивидуально «подогнанного» лекарства, разработанного для лечения людей, страдающих определенной мутацией.
Также, по поводу опубликования результатов в медицинском журнале The Lancet, профессор Керем добавил «Эта публикация дает надежду многим больным и открывает возможность долгосрочной оценки полезности и безопасности нового лекарства».
По материалам медцентра «Хадаса»
Это лекарственное средство способно, как заявляют ученые и медики, восстановить структуру и функцию белка, под названием трансмембранный регулятор кистозного фиброза, и не дающего произойти генной мутации, вследствие которой и развивается заболевание.
Мутаций гена, кодирующего муковисцидозный трансмембранный регулятор проводимости, существует очень большое количество. При этом в Израиле у большинства больных кистозным фиброзом наблюдается мутация nonsense.
В целом в мире эта же мутация составляет около 10% всех случаев муковисцидоза. И именно на больных с мутацией nonsense проводилась вторая часть клинических испытаний нового препарата.
Это лекарственное средство, получившее название 124 PTC, было разработано компанией PTC на основе исследований, проведенных профессором Эйтаном Керемом, директором педиатрического отделения университетской больницы «Хадаса Хар ха Цофим», и доктором Михаэлем Вильшинским, директором отделения детской гастроэнтерологии.
Во второй части клинических испытаний 124 PTC участвовали двадцать три взрослых добровольца, больных кистозным фиброзом. У более чем 90% из них муковисцидоз уже привел к частичной потере зрения, инфекции в легких и другим серьезным проблемам со здоровьем.
Добровольцам были предложены две «серии» лечения опытным лекарством. Каждая «серия» длилась две недели. Поначалу добровольцы получали небольшие дозы лекарства, которые повышались в процессе лечения.
Результаты испытаний были удовлетворительными – у половины больных выработка трансмембранного регулятора кистозного фиброза пришла в норму уже после первой «серии» лечения. У них восстановилось зрение, они прибавили в весе, и общее состояние их здоровья в целом улучшилось.
Профессор Эйтан Керем сказал «Этот опыт демонстрирует нам потенциал индивидуально «подогнанного» лекарства, разработанного для лечения людей, страдающих определенной мутацией.
Также, по поводу опубликования результатов в медицинском журнале The Lancet, профессор Керем добавил «Эта публикация дает надежду многим больным и открывает возможность долгосрочной оценки полезности и безопасности нового лекарства».
По материалам медцентра «Хадаса»
Клиника боли Альтернатива специализируется на предоставлении лечения разных видов боли в суставах и ортопедических проблем при помощи уникальных систем и программ.
рассылка
Свежие анонсы материалов сайта по электронной почте, два раза в неделю.
популярное
видео
